أمل جديد 2025.. عقار جديد يغير حياة المرضى ويعالج ضمور العضلات دوشين
أصدرت هيئة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية "MHRA"في بريطانيا عقارا جديدا يعالج ضمور العضلات دوشين.
ووفقا لما أشار إليه موقع الحكومة البريطانية فإن عقار جيفينوستات Givinostat هو عقار غير ستيرويدي يعالج أعراض مرض ضمور العضلات الذين تبلغ أعمارهم 6 سنوات أو أكثر والذين يعانون من جميع المتغيرات الجينية لضمور العضلات دوشين.
ويعد ضمور العضلات دوشين هي حالة ضمور عضلي يسبب ضعفا عضليا على فترات ، وغالبا ما يؤثر فقط على الذكور.
وينتج مرض دوشين بسبب تغيرات في بروتين يطلق عليه ديستروفين، والذي يعمل علي تحلل ألياف العضلات، ويتم استبدالها بأنسجة ليفية أو دهنية تتسبب في إضعاف العضلات بصورة تدريجية .
وتقدر احصائية المرضي الأطفال المصابين بمرض دوشين بحوالي 100 طفل كل عام، ويعيش حوالي 2500 شخص بهذه الحالة في المملكة المتحدة في أي وقت.
قال جوليان بيتش، المدير التنفيذي المؤقت لقسم جودة الرعاية الصحية والوصول إليها في وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية ببريطانيا: "إن الحفاظ على سلامة المرضى وتمكينهم من الوصول إلى منتجات طبية عالية الجودة وآمنة وفعالة من الأولويات الرئيسية بالنسبة لنا.
وتؤكد من استيفاء المعايير التنظيمية المناسبة للموافقة على هذا الدواء".
وأضاف أنه كما هو الحال مع جميع المنتجات، سنبقي سلامته تحت المراجعة الدقيقة.
ويأتي عقار جيفينوستات علي شكل معلق فموي يتم تناوله مرتين يوميا إنه دواء يصنف من عائلة الجزيئات تسمى مثبطات HDAC "هيستون دياسيتيلاز" والتي تخفض الالتهاب والتليف في أنسجة العضلات. تعمل مثبطات HDAC على تعزيز تجديد العضلات وإبطاء تقدم مرض دوشين.
وقد تم دعم هذه الموافقة من خلال الأدلة المستمدة من دراسة عشوائية وخاضعة للتحكم الوهمي لمدة 18 شهرا شملت 179 مريضا متحركا مصابا بضمور العضلات الدوشيني والذين تم إعطاؤهم دواءا وهميا أو جيفينوستات لمدة 18 شهرا.
ويذكر أن هناك مزيد من البيانات لفعالية الدواء في المرضى العاجزين على الحركة وسوف تخضع للمراجعة بعد الانتهاء من التجارب السريرية الإضافية، كما هو مفصل في الحالة المرتبطة بالموافقة.
وأفادت الدراسة أن المشاركين الذين عولجوا بجيفينوستات على مدى فترة 18 شهرا استغرقوا وقتا أقل بكثير لصعود أربع درجات مقارنة بمن تم إعطاؤهم دواء وهميا .
تشمل الآثار الجانبية الأكثر انتشارا للدواء “والتي قد تؤثر على أكثر من 1 من كل 10 أشخاص “ آلام البطن وانخفاض عدد الصفائح الدموية "الذي يمكن أن ترفع من خطر النزيف، والإسهال وارتفاع مستويات الدهون الثلاثية وهو نوع من الدهون في الدم والحمى والغثيان والقيء.
تنصح معلومات وصف الدواء مقدمي الرعاية الصحية بتقييم عدد الصفائح الدموية ومستويات الدهون الثلاثية لدى المرضى قبل بدء العلاج.
أثناء العلاج، يوصى بمراقبة عدد الصفائح الدموية والدهون الثلاثية باستمرار لتحديد ما إذا كانت تعديلات الجرعة مهمة بالإضافة إلى ذلك، قد يؤدي جيفينوستات إلى إطالة فترة QTc، وهي حالة يأخذ فيها القلب وقت أكبر لإعادة التنشيط بين النبضات، مما قد يزيد من خطر عدم انتظام ضربات القلب.
يجب على المرضى الذين يعانون من حالات قلبية معينة أو أولئك الذين يتناولون أدوية أخرى تطيل فترات QTc تجنب استخدام العقار الجديد.
كما هو الحال مع أي دواء، ستبقي هيئة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية سلامة وفعالية العقار الجديد تحت المراجعة الدقيقة.
